專題：2024ESG全球領導者大會

　　“2024 ESG全球領導者大會”于10月16日-18日在上海召開。瓷娃娃罕見病關愛中心、病痛挑戰基金會創始人王奕鷗演講。

　　王奕鷗認為，罕見病其實是一個雖然受眾面很小，但是特別復雜的社會問題。它在很多原有的理論框架、傳統的解決問題里面，包括市場機制里面都是失靈的。全球罕見病超過1萬種，其中只有5%是有藥可用，95%的罕見病患者到現在連有效的藥物都沒有。

　　她坦言，很多罕見病藥物有了藥，也主要集中在美國和歐洲，中國上市的藥物數量有限，相當一部分中國的患者望藥興嘆。一些在中國上市的藥物價格昂貴，許多患者無法負擔。盡管我國的政策有所變化，比如綠色通道、緊急審評審批和醫保覆蓋部分罕見病藥物，但仍有大量罕見病患者用不上藥，用不起藥。

　　王奕鷗認為，要解決這些問題，需要國家在機制上尊重市場規律，同時回歸到對公平和人性的基本認知。她提到，國家通過醫保談判等方式試圖解決藥物昂貴的問題，但仍然存在許多罕見病藥物未在中國上市的情況，因為缺乏市場動力。每個家庭都希望在保證其他孩子基本生活和醫療支出的同時，為患病的孩子提供更多的照顧和資金。“這些都是基本的常識和對罕見病問題的看法，而罕見病患者及其家庭正面臨這樣的挑戰和困惑。”

　　同時，王奕鷗選擇推動立法來解決罕見病問題，盡管這是一條艱難的道路，但她認為這是必要的。她自2009年起就開始提交兩會提案，呼吁罕見病立法。后來她意識到，罕見病問題不僅涉及立法，還涉及多個政策、部門規章制度以及地方政策的集合和協作。

　　在這個過程中，她對患者組織的定位和認知有所變化。一方面，作為患者組織，需要在現有政策下尋找空間，進行協助和補充，確保政策落地能夠滿足罕見病患者的需求。另一方面，她認為患者組織應該在未滿足的需求和缺乏政策的領域中，讓患者和患者組織能夠更有效地發出自己的聲音。“我覺得在立法，在推進政策的過程當中，我們一個很重要的功能是讓政策制定者聽到患者的聲音，這是我們很重要的一個工作。”

　　她以1983年美國通過的孤兒藥法案為例，說明了政策如何激勵企業投入罕見病領域，因為有了商業保險的支持，企業看到了藥物的市場潛力，患者也能夠獲得藥物。由此，她認為，政策應該分為兩部分：前端是如何有效激勵基礎研究和國家投入，以及企業有哪些政策可以更好地投入罕見病領域；后端是如何從保障上提供支付解決方案，比如建立罕見病的整體支付體系和專項基金。這些是她一直在推動和呼吁的解決方案。

　　新浪聲明：所有會議實錄均為現場速記整理，未經演講者審閱，新浪網登載此文出于傳遞更多信息之目的，并不意味著贊同其觀點或證實其描述。